Ai快訊 8月8日,康博會創(chuàng)新免疫治療臨床轉(zhuǎn)化研究高峰論壇在汕頭國際會展中心舉行。作為首屆汕頭康博會的分論壇之一,該活動聚焦創(chuàng)新免疫治療領(lǐng)域的前沿進(jìn)展與創(chuàng)新藥臨床轉(zhuǎn)化機(jī)遇,吸引了來自政府機(jī)構(gòu)、科研院校、上市公司、醫(yī)療機(jī)構(gòu)及投資機(jī)構(gòu)的超百位嘉賓參會研討。
論壇上,泰恩康控股子公司博創(chuàng)園自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥CKBA臨床轉(zhuǎn)化進(jìn)程備受關(guān)注。泰恩康董事長鄭漢杰介紹,CKBA軟膏白癜風(fēng)適應(yīng)癥II期臨床試驗(yàn)已完成,初步結(jié)果顯示有效率達(dá)36%,安全性良好,在兒童患者治療方面效果更佳。公司已向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)提交白癜風(fēng)適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定申請,并全力推進(jìn)III期臨床研究。
上海交通大學(xué)特聘教授、CKBA發(fā)明人王宏林表示,白癜風(fēng)是一種難治、易復(fù)發(fā)的慢性自身免疫性皮膚疾病,全球發(fā)病率約在1%至3%,中國患者中40%為2歲至12歲兒童,他們對治療需求迫切。然而,由于發(fā)病機(jī)制復(fù)雜,白癜風(fēng)臨床靶向治療藥物研發(fā)面臨重大挑戰(zhàn),國內(nèi)暫無特效藥及靶向藥物上市,現(xiàn)有治療藥物僅能抑制免疫反應(yīng),復(fù)色作用有限且有副作用,治療后復(fù)發(fā)率在30%到40%,維持治療至關(guān)重要。
這些臨床痛點(diǎn)促使王宏林團(tuán)隊(duì)將CKBA研發(fā)方向從銀屑病轉(zhuǎn)向白癜風(fēng)。CKBA是全球首個靶向T細(xì)胞脂肪酸代謝通路的創(chuàng)新小分子藥物,具有靶點(diǎn)新穎、作用機(jī)制明確等特點(diǎn),在自免領(lǐng)域有開發(fā)潛力。
CKBA軟膏白癜風(fēng)適應(yīng)癥II期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示,高濃度組50例患者中有18例好轉(zhuǎn),不良反應(yīng)發(fā)生率僅18%,未發(fā)生嚴(yán)重不良事件,表明其安全性良好。同時,CKBA可協(xié)同提高光療復(fù)色效率并降低副作用,為聯(lián)合治療提供新策略。
杭州市第三人民醫(yī)院皮膚病研究所所長許愛娥認(rèn)為,從II期臨床試驗(yàn)結(jié)果看,CKBA創(chuàng)新點(diǎn)體現(xiàn)在治療有效、有望適用于12歲以下兒童、有望成為維持治療理想藥物三方面。目前全球針對12歲以下兒童白癜風(fēng)的獲批藥物幾乎空白,部分藥物因副作用無法用于低齡患者。王宏林介紹,團(tuán)隊(duì)正推進(jìn)1.5%濃度CKBA治療2周歲至12周歲兒童白癜風(fēng)的IIT臨床試驗(yàn),對照研究結(jié)果顯示,2至3個月內(nèi)光療聯(lián)合1.5%濃度CKBA平均改善率達(dá)55%,高于單純光療的15%,CKBA有望成為全球首個用于兒童白癜風(fēng)治療的創(chuàng)新藥物。
近年來,在國家政策支持、前沿技術(shù)突破、全球化合作深入背景下,中國創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)正從“跟跑”向“并跑”邁進(jìn)。中國科學(xué)院院士馬大為表示,中國小分子藥研發(fā)可利用相同靶點(diǎn)小分子尋找差異化臨床效果,從高活性天然產(chǎn)物入手也是新藥創(chuàng)新和中藥現(xiàn)代化可行途徑。
鄭漢杰談及從白癜風(fēng)用藥切入創(chuàng)新藥賽道初衷時稱,該領(lǐng)域患者基數(shù)大、需求迫切,現(xiàn)有治療手段有限,泰恩康堅(jiān)信解決患者痛苦能帶來社會效益和市場回報。公司近年來持續(xù)加大研發(fā)投入,2023年及2024年研發(fā)投入占當(dāng)期營收比重均超20%。
華福證券研報顯示,國內(nèi)白癜風(fēng)治療市場空間廣闊。從國內(nèi)II期及以上研發(fā)管線看,多數(shù)藥物靶點(diǎn)聚焦于JAK,康哲藥業(yè)的磷酸蘆可替尼乳膏進(jìn)度最快,新藥上市許可申請已獲受理;輝瑞、華東醫(yī)藥等相關(guān)藥物仍處于臨床III期階段?;贗I期臨床積極結(jié)果,泰恩康已向CDE提交突破性療法認(rèn)定申請,正全力推進(jìn)III期臨床試驗(yàn),王宏林希望2027年能拿到治療成人和兒童白癜風(fēng)的新藥上市申請。
(AI撰文,僅供參考)
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